El 28 de febrero de 2017, el Día de las Enfermedades Raras se celebrará en Polonia por séptima vez. Hasta el momento, se han diagnosticado más de 7.000 enfermedades raras que afectan a 2 millones de polacos. Aunque los pacientes han estado buscando acceso a una atención médica adecuada durante casi una década, su situación sigue siendo una de las más difíciles de Europa.
El Día de las Enfermedades Raras es una festividad que se celebra en más de 100 países de todo el mundo. Las celebraciones de este año se llevarán a cabo bajo el lema "Traemos esperanza". Como enfatiza el organizador del evento, el Foro Nacional para la Terapia de Enfermedades Raras, este es un momento especial del año cuando los pacientes hablan juntos sobre su causa, y hay mucho de qué hablar.
Hasta el momento, se han identificado 7.000 enfermedades raras. Cada 25 niño nace con esta condición. Algunas enfermedades no aparecen hasta la adolescencia o la edad adulta.
- El primer problema al que se enfrentan los pacientes en su camino es obtener un diagnóstico adecuado. En Polonia, no existen centros especializados donde los especialistas tengan experiencia en el diagnóstico diferencial de enfermedades raras. Las enfermedades raras son a menudo enfermedades multisintomáticas y, por lo tanto, los pacientes requieren una atención integral de especialistas que puedan combinar los síntomas de manera eficiente y hacer un diagnóstico, enfatiza Mirosław Zieliński.
Los pacientes piden la creación del principal centro de enfermedades raras en Polonia, cuya tarea será la de designar centros de referencia para enfermedades específicas en todo el país. Actualmente, el Ministerio trabaja en los principios de certificación de otros centros de acuerdo con criterios geográficos y demográficos. Debido a la diversidad y ocurrencia insignificante de algunas enfermedades raras, los expertos sugieren unir fuerzas con centros de referencia fuera de nuestro país. Entonces, los pacientes podrían obtener la ayuda necesaria en otro país europeo que ya ha desarrollado un sistema para tratar una determinada entidad patológica. Un diagnóstico eficiente y correcto abre el camino al tratamiento y, en muchos casos, brinda la oportunidad de detener el desarrollo de la enfermedad y vivir una vida activa.
Vale la pena saberlo- Llevamos 10 años luchando por las enfermedades raras. Este jubileo, sin embargo, tiene un regusto ligeramente amargo.Los pacientes todavía tienen problemas para acceder a especialistas, buscan enfermedades durante años. Incluso si reciben un diagnóstico, muchos de ellos no tienen posibilidad de tratamiento o tienen que buscarlo fuera de nuestro país. Carecemos de registros y centros especializados que puedan atender la atención integral a los pacientes con enfermedades raras. Desafortunadamente, todavía somos una lente que muestra todas las deficiencias del sistema de salud polaco, colocando una vez más a Polonia en la cola de Europa, dice Mirosław Zieliński, presidente del Foro Nacional para la Terapia de Enfermedades Raras.
Registro de enfermedades raras
El tema de los centros de referencia está indisolublemente ligado al postulado de crear un registro polaco de enfermedades raras que sea coherente con otros registros que se mantienen en el mundo. El registro sería creado por el Ministerio de Salud y los datos serían recolectados por centros de referencia. El documento en expansión será una base de conocimientos que podrían utilizar los especialistas, los médicos de atención primaria, los pacientes y los organismos que financian el tratamiento, por ejemplo, el Fondo Nacional de Salud.
Tratamiento
Los medicamentos dedicados a las enfermedades raras son en su mayoría terapias innovadoras, llamadas medicamentos huérfanos. En Polonia, los pacientes tienen acceso a 18 terapias reembolsadas. Actualmente, 212 medicamentos huérfanos están registrados y autorizados en la Agencia Europea de Medicamentos.
- El proceso tecnológico avanzado y decenas de ensayos clínicos que acompañan a la producción de medicamentos huérfanos hacen que las terapias puedan resultar caras. Sin embargo, debemos recordar que no debemos mirar los medicamentos huérfanos con el mismo criterio que evaluamos los medicamentos utilizados en el caso de enfermedades comunes. Aunque su precio inicial puede ser elevado, conviene recordar que están dedicados a una población mucho menor. A menudo, una enfermedad rara afecta solo a unos pocos o una docena de pacientes en Polonia, enfatiza Mirosław Zieliński.
La rentabilidad sigue siendo una barrera en Polonia que impide el acceso a la terapia a las personas que luchan, por ejemplo, con la enfermedad de Fabry o el síndrome de Duchenne. Por lo tanto, las asociaciones reclaman sus derechos a menudo ante los tribunales, luchando por el único tratamiento disponible. A pesar de las sentencias de los tribunales administrativos, siguen sin recibir tratamiento. Una señal positiva para los pacientes pueden ser las recientes acciones tomadas en relación con la Ley de Reembolso, que fue remitida a consultas públicas. Su enmienda permite a las empresas farmacéuticas presentar una justificación del precio del medicamento. Las empresas deberán demostrar los beneficios para la economía polaca que pueden derivarse de proporcionar un tratamiento específico. Como subraya Mirosław Zieliński, este es un paso que puede acercarnos a un enfoque individualizado y favorable de los medicamentos huérfanos, excluyendo el criterio del precio, que hasta ahora ha sido la principal barrera en el proceso de reembolso de medicamentos. Sin embargo, conviene recordar que muchas empresas productoras de medicamentos son empresas con capital y recursos ubicados en otros países europeos.
Vale la pena saberloPlan Nacional de Enfermedades Raras
Durante la celebración del año pasado del Día de las Enfermedades Raras, se nombró al Equipo Ministerial de Enfermedades Raras, cuya tarea principal era completar el trabajo sobre el Plan Nacional de Enfermedades Raras, un documento que Polonia debería desarrollar a finales de 2013 de acuerdo con las recomendaciones de la Comisión Europea. se finalizará pronto y proporcionará orientación para regular el sistema de atención sanitaria y social para enfermedades raras.
- Esperamos sinceramente que los problemas urgentes de los pacientes encuentren su solución en el emergente Plan Nacional de Enfermedades Raras. Sin embargo, somos conscientes de que esta es solo una hoja de ruta que requiere una estrategia de implementación separada, dice Mirosław Zieliński.
Esperanza en el desarrollo
En Europa también se registran cada vez más terapias tecnológicamente avanzadas, también para enfermedades raras. - En el plan Europa 2020, la Unión Europea concede gran importancia al desarrollo de ensayos clínicos. Esta tendencia también es anunciada por el Ministerio de Salud, que, como parte de una importante enmienda a la Ley de Reembolso, quiere alentar a la industria farmacéutica polaca a investigar sobre la búsqueda de nuevas terapias huérfanas. También se habla de realizar ensayos clínicos no comerciales en Polonia, añade Mirosław Zieliński.
Actualmente, muchos pacientes buscan acceso a ensayos clínicos y terapias experimentales fuera de Polonia.
Día de las Enfermedades Raras
El Día de las Enfermedades Raras de este año será una oportunidad para que los pacientes y las organizaciones participantes se reúnan con representantes del Ministerio de Salud, que se hizo con el patrocinio de este evento. Juntos discutirán las necesidades más urgentes y los planes inmediatos.
El Día de las Enfermedades Raras de este año se inició con una campaña en las redes sociales # NiesemyNadzieja, que tiene como objetivo llamar la atención sobre las enfermedades raras y los problemas de los pacientes polacos. Los jugadores de Legia Warszawa y Ruch Chorzów fueron los primeros en participar, disputando un partido de 22 rondas de LOTTO Ekstraklasa, que se dedicó a concienciar sobre las enfermedades raras y apoyar a los pacientes. La campaña durará hasta finales de febrero y cualquiera puede participar.
Puede encontrar más información sobre la acción y las enfermedades raras en los sitios web:
- www.nadziejawgenach.pl
- www.dzienchorobrzadkich.pl
- www.rzadkiechoroby.pl
