Fabrazyme

1 vial contiene 5 mg o 35 mg de agalsidasa beta.

Acción

Agalsidasa beta: una forma recombinante de α-galactosidasa A humana, producida mediante tecnología de ADN recombinante utilizando cultivo de células de ovario de hámster chino (la secuencia de aminoácidos de la forma recombinante, así como la secuencia de nucleótidos que la codifica, son idénticas a la forma natural de α-galactosidasa). Es una enzima que cataliza la hidrólisis de GL-3. La deficiencia de su actividad en el curso de la enfermedad de Fabry provoca el almacenamiento de GL-3 en muchos tipos de células, incluidas las células endoteliales y parenquimatosas. El tratamiento con la preparación conduce a una reducción significativa de los depósitos de GL-3 en los riñones, el corazón y la piel. Después de la administración intravenosa, la agalsidasa beta se elimina rápidamente de la circulación y es captada por los lisosomas de las células endoteliales de los vasos sanguíneos y las células parenquimatosas. T0.5 en la fase de eliminación es de 45-100 min.

Dosis

Por vía intravenosa. El tratamiento debe ser realizado por un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con enfermedad de Fabry u otras enfermedades metabólicas hereditarias. La dosis recomendada es de 1 mg / kg de peso corporal. una vez cada 2 semanas En algunos pacientes, después de la dosis inicial de 1 mg / kg. cada 2 semanas durante 6 meses, una dosis de 0,3 mg / kg usado cada 2 semanas puede ayudar a reducir los depósitos de GL-3 en ciertos tipos de células; sin embargo, no se ha establecido la relevancia clínica a largo plazo de estas observaciones. Grupos especiales de pacientes. No se requiere ajuste de dosis en pacientes con insuficiencia renal. No se han realizado estudios en pacientes con insuficiencia hepática. No se ha establecido la seguridad y eficacia en pacientes> 65 años; actualmente no se puede recomendar ningún régimen de dosificación. No se han realizado estudios en niños de 0 a 7 años y no se ha establecido la seguridad y eficacia del fármaco en este grupo de edad; no se puede recomendar ningún régimen de dosificación. No se requiere ajuste de dosis para niños de 8 a 16 años. Manera de dar. El polvo para concentrado para solución para perfusión debe reconstituirse con agua para preparaciones inyectables, luego diluirse con una solución intravenosa de cloruro de sodio al 0,9% y administrarse como perfusión intravenosa. La velocidad de infusión inicial no debe exceder de 0,25 mg / min (15 mg / h). Si el paciente tolera bien el medicamento, la velocidad de perfusión se puede aumentar gradualmente con las perfusiones posteriores. Se pueden considerar las infusiones domiciliarias en pacientes que las toleran bien. Los pacientes que experimenten reacciones adversas durante las infusiones domiciliarias deben detener la infusión inmediatamente y buscar la atención de un profesional de la salud. La realización de infusiones posteriores puede requerir condiciones clínicas. La dosis y la velocidad de perfusión en el hogar deben mantenerse constantes y no deben cambiarse sin la supervisión de un profesional sanitario.

Indicaciones

Terapia de reemplazo enzimático a largo plazo en pacientes con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry (deficiencia de α-galactosidasa A). El fármaco está indicado en adultos, adolescentes y niños ≥8 años.

Contraindicaciones

Hipersensibilidad potencialmente mortal (reacción anafiláctica) al principio activo oa alguno de los excipientes.

Precauciones

La agalsidasa beta (r-hαGAL) es una proteína recombinante, por lo que se puede esperar el desarrollo de anticuerpos IgG en pacientes con poca o ninguna actividad enzimática residual; Los anticuerpos IgG contra r-hαGAL generalmente se desarrollan en la mayoría de los pacientes dentro de los 3 meses posteriores a la primera administración de la preparación. Los pacientes con anticuerpos frente a r-hαGAL tienen un mayor riesgo de reacciones relacionadas con la perfusión y en tales pacientes se debe tener precaución al volver a administrar agalsidasa beta; Deben monitorizarse los niveles de anticuerpos. Para reacciones leves a moderadas relacionadas con la perfusión, las velocidades de administración del fármaco pueden reducirse a 10 mg / hy / o premedicarse con antihistamínicos, paracetamol, ibuprofeno y / o corticosteroides. Al igual que con otros fármacos que contienen proteínas por vía intravenosa, pueden producirse reacciones de hipersensibilidad de tipo alérgico; en caso de reacciones alérgicas o anafilácticas graves, la administración de la preparación debe interrumpirse inmediatamente e iniciarse el tratamiento adecuado. En pacientes con enfermedad renal avanzada, el efecto renal de la terapia con agalsidasa beta puede ser limitado.

Actividad indeseable

Muy frecuentes: dolor de cabeza, parestesia, náuseas, vómitos, escalofríos, pirexia, sensación de frío. Frecuentes: nasofaringitis, mareos, somnolencia, hipoestesia, sensación de ardor, letargo, síncope, aumento del lagrimeo, acúfenos, mareos periféricos, taquicardia, palpitaciones, bradicardia, rubor, hipertensión, palidez. , hipotensión, sofocos, disnea, congestión nasal, opresión de garganta, sibilancias, tos, empeoramiento de la disnea, dolor abdominal, dolor abdominal superior, malestar abdominal superior, malestar estomacal, hipoestesia oral, diarrea, picor, urticaria, erupción, eritema, prurito generalizado, edema angioneurótico, edema facial, erupción maculopapular, dolor en las extremidades, dolor muscular, dolor de espalda, espasmos musculares, dolor en las articulaciones, distensión muscular, rigidez musculoesquelética, fatiga, malestar en el pecho, sensación de calor , fatiga, hinchazón de las extremidades, dolor de pecho, astenia, dolor, hinchazón facial, hipertermia. Poco frecuentes: rinitis, hiperestesia, temblor, picor de ojos, hiperemia ocular, edema de oído, dolor de oído, bradicardia sinusal, frialdad periférica, broncoespasmo, dolor faringolaríngeo, rinorrea, respiración rápida, congestión del tracto superior. Trastornos del tracto respiratorio, dispepsia, disfagia, cianosis marmoleado, erupción eritematosa, erupción pruriginosa, decoloración de la piel, molestias en la piel, dolor musculoesquelético, sensación de frío y calor, síntomas similares a los de la gripe, dolor en el lugar de la infusión, reacción en el lugar de la infusión, trombosis en el lugar de la inyección, malestar, hinchazón. Frecuencia no conocida: reacción anafilactoide, hipoxia, vasculitis leucocitoclástica, disminución de la oxigenación. La mayoría de las reacciones adversas relacionadas con el fármaco pueden atribuirse a la formación de anticuerpos IgG y / o activación del complemento. Se detectaron anticuerpos IgE en un pequeño número de pacientes. El perfil de seguridad en niños (> 7 años) y adolescentes no difiere del observado en adultos.

Embarazo y lactancia

No debe usarse durante el embarazo, a menos que sea claramente necesario (no hay datos suficientes sobre el uso del medicamento en mujeres embarazadas). La agalsidasa beta puede pasar a la leche materna. Como no existen datos sobre los efectos en los lactantes, se debe interrumpir la alimentación durante el tratamiento con el preparado.

Comentarios

El día de la administración pueden producirse mareos, somnolencia y desmayos, lo que puede limitar la capacidad para conducir o utilizar máquinas. Almacene el medicamento a 2-8 grados C.

Interacciones

El fármaco no debe administrarse con cloroquina, amiodarona, monobenzona o gentamicina debido al riesgo de inhibición de la actividad de la α-galactosidasa intracelular. Dado el metabolismo de la agalsidasa beta, no parece estar involucrado en interacciones medicamentosas mediadas por el citocromo P450.

La preparación contiene la sustancia: Agalsidasa beta