A partir del 1 de septiembre, la terapia de reemplazo enzimático aparecerá en la lista de medicamentos reembolsados. El programa de medicamentos recientemente creado dedicado a los pacientes con enfermedad de Fabry incluirá dos medicamentos que recibieron una recomendación positiva de la Agencia para la Evaluación y Tarificación de Tecnologías Sanitarias a fines del año pasado: Fabrazyme y Replagal.
- Es un día alegre para nosotros pero también para los pacientes, porque otras enfermedades, las llamadas Las enfermedades raras se incluyen en la atención estatal completa, la atención de reembolso completo, la atención completa del sistema de salud polaco. Hay dos medicamentos y ambos estarán disponibles para todos los pacientes polacos. Los pacientes con enfermedad de Fabry han esperado durante años para poder obtener el reembolso de los medicamentos que realmente les están salvando la salud y la vida. Como Ministerio de Salud, es nuestro deber ayudar a estas personas, independientemente del tamaño del grupo, dijo el Ministro de Salud Łukasz Szumowski durante la conferencia de prensa de hoy.
- Este es un momento decisivo, que pone fin a una prueba de doce años de pacientes con enfermedad de Fabry. El gobierno actual es el primer gobierno de la República de Polonia en hacer lo que los gobernantes anteriores no hicieron. La decisión positiva del Ministro Szumowski para el reembolso de la terapia de reemplazo enzimático proporciona a muchas familias con enfermedad de Fabry acceso a la terapia para la salud y para salvar vidas, que se ha utilizado con éxito durante muchos años en toda la Unión Europea. Finalmente, los pacientes con enfermedad de Fabry podrán vivir normalmente y con dignidad en Polonia, sin miedo al mañana, sin sufrimiento y sin dolor - enfatiza Anna Moskal, presidenta de la Asociación de Familias con Enfermedad de Fabry.
- Es gracias a la gran determinación y perseverancia de muchas personas, entre ellas el Ministro Maciej Miłkowski, con quien tuvimos la oportunidad de reunirnos en dos ocasiones, así como un amplio grupo de expertos de las indiscutibles autoridades médicas del Prof. IMiD Dr hab. n. med. Jolanta Sykut-Cegielska, Consultora Nacional en el campo de la Pediatría Metabólica, Presidenta del Consejo de la Sociedad Polaca de Defectos del Metabolismo Congénito, Prof. dr hab. n. med. Jarosław Sławek - Presidente de la Sociedad Neurológica Polaca, prof. dr hab. n. med. Piotr Ponikowski
- Presidente de la Sociedad Cardíaca de Polonia, Prof. dr hab. med. Michał Nowicki - Expresidente de la Sociedad Polaca de Nefrología, Prof. dr hab. n. med. Andrzej Oko - Presidente de la Sociedad Nefrológica Polaca, Prof. dr hab. Krzysztof Pawlaczyk, MD, PhD, Stanisława Bazan-Sochy, MD, finalmente el prof. dr hab. n. med. Mieczysław Walczak, quien se comprometió personalmente a hacer que esta decisión sea positiva hoy. Sin su enorme compromiso y conocimiento, no estaríamos donde estamos. Hoy podemos decir con seguridad que la enfermedad de Fabry ya no es una sentencia de muerte, sino una enfermedad crónica que, como en todos los países civilizados, también podemos tratar eficazmente en Polonia, añade Moskal.
- Durante años, como Foro Nacional para el Tratamiento de Terapia de Enfermedades Raras, junto con la Asociación de Familias con Enfermedad de Fabry, que es un miembro fundador de nuestro Foro, hemos estado buscando terapia para pacientes con Enfermedad de Fabry. Finalmente, vivimos para verlo. ¡Es un gran éxito! Hasta ahora, el sistema polaco no ha detectado enfermedades raras. De momento, se empiezan a notar, por ejemplo, a través del borrador del Plan Nacional de Enfermedades Raras o decisiones como la de hoy sobre el reembolso del tratamiento a los pacientes con enfermedad de Fabry. ¡Se ha abierto el camino a las enfermedades raras! - señaló Mirosław Zieliński, presidente del Foro Nacional para la Terapia de Enfermedades Raras.
Sobre Fabry
La enfermedad de Fabry es una de las pocas enfermedades raras que pueden tratarse eficazmente suministrando al cuerpo la enzima alfa-galactosidasa (alfa-GAL) faltante, que el cuerpo no puede producir. Las personas con enfermedad de Fabry heredan la estructura anormal del gen responsable de la producción de esta enzima. Su deficiencia hace que los lípidos se acumulen en muchos tejidos y vasos sanguíneos, dañando p. riñones, corazón o cerebro.
Los pacientes que no reciben tratamiento desarrollan graves complicaciones orgánicas: insuficiencia renal (que en consecuencia requiere el inicio de diálisis y trasplantes de riñón); complicaciones cardiovasculares graves como infarto de miocardio, insuficiencia valvular, hipertrofia ventricular izquierda; oa múltiples golpes. La devastación causada en el cuerpo del paciente por la falta de la enzima no se puede revertir, por eso es tan importante comenzar el tratamiento en una etapa temprana de la enfermedad.
