Durante la celebración polaca del Día Mundial de las Enfermedades Raras, que tuvo lugar el 29 de febrero de este año. en Varsovia, pacientes, líderes de organizaciones de pacientes, expertos y representantes del Ministerio de Salud resumieron el 2019, que trajo muchas decisiones de reembolso positivas. Sin embargo, el Plan Nacional de Enfermedades Raras clave para los pacientes aún no ha sido finalmente aprobado. Según la declaración del Ministerio de Salud, el documento será finalmente adoptado por el gobierno el 30 de junio de este año.
Los pacientes aprecian la cantidad de decisiones de reembolso positivas adoptadas por el Ministerio de Salud en 2019
Este año se han realizado intensos trabajos sobre el Plan Nacional de Enfermedades Raras. A pesar de la aprobación del Ministerio de Salud, la Cancillería del Primer Ministro no acordó la versión final. Para ello, aún se necesitan algunas aclaraciones y detalles.
- El año pasado nos ha demostrado claramente que el Ministerio de Salud ha tomado la dirección correcta en lo que respecta al reembolso de medicamentos en enfermedades raras. Se concedió un reembolso por enfermedad de Fabry, acromegalia, enfermedad de Crohn o enfermedad de Gaucher; el tratamiento continuó para los pacientes con mucopolisacaridosis tipo VI, y los pacientes con EB (separación epidérmica alveolar) obtuvieron acceso reembolsado a los vendajes especializados necesarios para ellos, enfatizó Stanisław Maćkowiak, presidente de la Federación de Pacientes Polacos.
- La decisión positiva del año pasado para el reembolso de la terapia de reemplazo enzimático en la enfermedad de Fabry nos mostró que el Ministerio de Salud no es indiferente al sufrimiento de los pacientes con enfermedades raras. Abrió la puerta que había estado cerrada durante muchos años para los pacientes con enfermedad de Fabry. Hoy, los pacientes con esta enfermedad pueden finalmente vivir sin miedo al mañana, sin sufrimiento y sin dolor - Anna Moskal, presidenta de la Asociación de Familias con Enfermedad de Fabry.
- El reembolso de la terapia con eliglustat oral para pacientes con enfermedad de Gaucher tipo I, que entra en vigor el 1 de marzo, supone una importante innovación en el tratamiento de esta enfermedad y una mejora significativa en la calidad de vida de las personas que padecen una de las mutaciones de la enfermedad. La posibilidad de tomar el medicamento en casa, en el trabajo o mientras viaja, sin la necesidad de infusiones intravenosas regulares y visitas hospitalarias costosas y que requieren mucho tiempo, es una oportunidad para que muchos pacientes vivan una vida normal y estén activos en el trabajo. Además, la nueva solución terapéutica también es un gran avance para aquellos que, por diversas razones, no pueden utilizar otras formas de tratamiento, dijo Błażej Jelonek, Asociación de Familias con Enfermedad de Gaucher.
El Ministerio de Salud declara la fecha límite para la adopción del Plan Nacional de Enfermedades Raras
El Plan Nacional de Enfermedades Raras aún no se ha adoptado. El Ministerio declara como fecha límite: 30 de junio de este año. y establece un equipo dedicado el 2 de marzo. La comunidad de pacientes cuenta con una fecha más temprana para que el documento tan esperado entre en vigencia.
En 2019, el trabajo relacionado con el Plan Nacional de Enfermedades Raras parece estar terminado. El documento, desarrollado conjuntamente durante los últimos años por la comunidad de pacientes, no fue finalmente adoptado por el gobierno, como se esperaba el año pasado. Según la declaración del Ministerio de Salud, incluidos los ministros Jacek Gadomski y Maciej Miłkowski, su adopción debe tener lugar el 30 de junio de este año.
- Esperamos adoptar el Plan Nacional de Enfermedades Raras. Esperamos sinceramente que suceda antes de Pascua. El documento elaborado cumple con nuestras expectativas y, lo que es más importante, se adapta a los médicos como estrategia. La rápida implementación del Plan Nacional de Enfermedades Raras permitirá en un futuro próximo otorgar referencias a los centros que se ocupan del tratamiento de las enfermedades raras. Tiene que ver con la determinación de los criterios que deben cumplir los centros para obtener la condición de centro de referencia y fijar el nivel de tasa de capitalización de los mismos. También es necesario acelerar el trabajo sobre la creación de un registro de enfermedades raras, dijo Mirosław Zieliński, presidente del Foro Nacional para la Terapia de Enfermedades Raras.
- En términos de reembolso, esperamos decisiones positivas adicionales que aumenten el acceso a terapias modernas dedicadas a enfermedades raras como PAH (hipertensión arterial pulmonar), amiloidosis TTR, enfermedad de Duchenne, enfermedad de Niemann Pick, fibrosis quística y enfermedad de Fabry (tercer fármaco, oral) y proporcionando acceso a catéteres hidrofílicos para pacientes con espina bífida congénita. Como comunidad de pacientes, esperamos una enmienda a la Ley de Reembolso, que introduciría nuevas reglas para la evaluación de medicamentos dedicados a enfermedades raras basadas en MCDA (análisis de decisión multicriterio), también en el ámbito que permite solicitar el reembolso de nuevas terapias genéticas como CAR-T. Para que todos estos cambios y Las expectativas se han hecho realidad, es necesario incluir las enfermedades raras en la lista de prioridades del Ministro de Salud - resumió Mirosław Zieliński.
Establecimiento del equipo para enfermedades raras
El representante del Ministerio de Salud, Ministro Maciej Miłkowski, que estuvo presente en la conferencia, declaró la implementación del Plan de Enfermedades Raras a más tardar el 30 de junio de 2020. El documento fue presentado al Comité Permanente del Consejo de Ministros en noviembre del año pasado. Ahora es necesario elaborar un plan operativo. Según la declaración del Ministerio, el 2 de marzo de 2020 se constituyó el Equipo de Enfermedades Raras. El objetivo del equipo es desarrollar soluciones importantes en las áreas para pacientes con enfermedades raras, dirigidas a:
- mejorar el diagnóstico y el tratamiento de enfermedades raras en la República de Polonia, de acuerdo con las normas adoptadas en la Unión Europea;
- garantizar el acceso a servicios sanitarios innovadores y de alta calidad;
- desarrollo y difusión de conocimientos sobre enfermedades raras.
El presidente del equipo fue el prof. dr hab. n. med. Krystyna Chrzanowska, representante del Instituto "Children's Memorial-Health Center", Coordinadora Nacional del proyecto ORPHANET.
El nombramiento del Equipo, junto con la promesa de incluir las enfermedades raras en la lista de prioridades sanitarias de la República de Polonia y el diálogo constante del Ministerio de Salud con los pacientes sobre la cuestión de ampliar las listas de reembolso con terapias y dispositivos médicos rentables, nos permite esperar que 2020 sea un año para los pacientes polacos. un gran avance e incorporará permanentemente las cuestiones de las enfermedades raras en el ordenamiento jurídico polaco.
