La Fundación SMA, que reúne a familias de pacientes que sufren de AME (atrofia muscular espinal), presentó hoy una petición al Primer Ministro pidiendo apoyo para obtener el codiciado acceso al fármaco nusinersen, la primera terapia eficaz del mundo contra esta rara enfermedad genética. Los pacientes y sus familias han estado esperando durante más de 15 meses el reembolso de los medicamentos. Polonia sigue siendo uno de los últimos países europeos donde no se reembolsa el medicamento y los pacientes deben vivir en tensión y anticipación.
Las familias de los pacientes emprenden muchas iniciativas destinadas a aumentar la conciencia social sobre la enfermedad, así como a llamar la atención de los responsables de la toma de decisiones sobre sus necesidades y esperanzas. Las acciones organizadas obtuvieron un amplio apoyo público y, a menudo, fueron patrocinadas por la Primera Dama de la República de Polonia, Agata Kornhauser-Duda. Todo esto para que Polonia finalmente se uniera a 22 países europeos que reembolsan nusinersen.
“Una vez más, hacemos un llamado al Primer Ministro para que responda con respecto al reembolso de la terapia de AME para todos los pacientes polacos. Destacamos y les recordamos que Polonia es uno de los últimos países que no reembolsa el medicamento. Por lo tanto, hemos preparado una petición al Primer Ministro, que hasta ahora ha sido firmada por casi 61.000 personas ". - escribieron en la petición representantes de la Fundación SMA y la iniciativa "Sí a la Terapia SMA en Polonia".
La AME es una enfermedad muy rara que se presenta en una de cada 6 a 7 mil personas. nacimientos. Aproximadamente 800 personas la padecen en Polonia. Los pacientes luchan con discapacidades motoras y respiratorias y dificultades del habla. Hasta hace poco, no existían terapias eficaces; la única forma de tratamiento era la rehabilitación. En 2016, el primer fármaco, nusinersen, fue aprobado por la FDA de EE. UU. Y en mayo de 2017 por la EMA europea. Desde febrero de 2017, el Programa de acceso ampliado a los medicamentos funciona en Polonia. Actualmente, están inscritos 30 niños con AME tipo I. El resto, más de 600 personas, permanecen sin tratamiento. Su estado empeora. Los expertos médicos enfatizan que el nusinersen debe usarse en el tratamiento de todos los pacientes con AME, independientemente del tipo y estadio de la enfermedad.
El tiempo es de particular importancia para los pacientes con AME. Todos los días luchan duramente por la eficiencia y la vida.
Algunos de ellos ya han perdido esta pelea.
