Naglazyme

1 ml de solución contiene 1 mg de galsulfasa. La preparación contiene sodio.

Acción

Medicamento que afecta el tracto digestivo y los productos del metabolismo. MPS VI es un trastorno heterogéneo y multisistémico caracterizado por una deficiencia de 4-sulfatasa-N-acetilgalactosamina, una hidrolasa lisosomal que cataliza la hidrólisis de los residuos de sulfato de dermatán sulfato de glicosaminoglicano terminal. La actividad enzimática reducida o falta conduce a la acumulación de dermatán sulfato en muchos tipos de células y tejidos. El fundamento de la terapia es restaurar la actividad enzimática suficiente para hidrolizar el sustrato acumulado y prevenir su acumulación adicional. La Cmáx fue de 2357 (± 1560) ng / ml, la T0,5 media en la fase de eliminación fue de 22,8 (± 10,7) minutos en la semana 24. La galsulfasa sufre hidrólisis peptídica. La excreción renal de galsulfasa contribuye poco a la eliminación del fármaco del organismo.

Dosis

Es fundamental iniciar el tratamiento lo antes posible ante la aparición de síntomas clínicos irreversibles de la enfermedad. El tratamiento debe estar bajo la supervisión de un médico con experiencia en el manejo de pacientes con MPS VI u otras enfermedades metabólicas hereditarias. Naglazyme debe administrarse en un entorno clínico apropiado con acceso inmediato a equipos de soporte vital para el tratamiento de emergencias potencialmente mortales. La dosis recomendada de galsulfasa es de 1 mg / kg de peso corporal. administrado una vez a la semana como perfusión intravenosa durante 4 horas Grupos especiales de pacientes. Ancianos: No se ha establecido la seguridad y eficacia de la preparación y no existen recomendaciones para un esquema de dosificación alternativo. Trastornos renales y hepáticos: no se ha evaluado la seguridad y eficacia de la preparación, y no hay recomendaciones para un esquema de dosificación alternativo para estos pacientes. Niños y adolescentes: no existen reglas especiales que se deban considerar a la hora de administrar el preparado en este grupo de pacientes. Forma de administración: La velocidad de perfusión inicial puede ajustarse de modo que aproximadamente el 2,5% de la solución total se administre durante 1 hora y el volumen restante (aproximadamente 97,5%) se administre durante las siguientes 3 horas. En pacientes susceptibles a la sobrecarga de volumen de líquido y con un peso inferior a 20 kg, considere el uso de bolsas de infusión de 100 ml. En este caso, la velocidad de perfusión (ml / min) debe reducirse para que la duración total de la perfusión no sea inferior a 4 horas.

Indicaciones

Sustitución enzimática a largo plazo en pacientes con diagnóstico confirmado de mucopolisacaridosis tipo VI (MPS VI; deficiencia de N-acetilgalactosamina 4-sulfatasa; síndrome de Maroteaux-Lamy). El pilar del tratamiento es el tratamiento de pacientes jóvenes <5 años con enfermedad grave, aunque los pacientes <5 años no participaron en un estudio central de fase 3. Se dispone de datos limitados en pacientes <1 año de edad.

Contraindicaciones

Hipersensibilidad aguda o potencialmente mortal al principio activo oa alguno de los excipientes, si no se puede controlar la hipersensibilidad.

Precauciones

Se debe tener precaución en el manejo y tratamiento de pacientes con enfermedad pulmonar restrictiva o en un control cuidadoso del uso de antihistamínicos y otros sedantes. Se debe considerar el uso de presión positiva en las vías respiratorias durante el sueño y la posibilidad de una traqueotomía cuando sea clínicamente apropiado. Es posible que sea necesario posponer la perfusión del medicamento en pacientes con enfermedad febril aguda o problemas respiratorios. Debido a la posible aparición de reacciones asociadas a la perfusión (IAR), que se entienden como cualquier reacción adversa que se produzca durante la perfusión o antes del final del día de perfusión, se recomienda que los pacientes sean premedicados con antihistamínicos en combinación con antipiréticos. o sin ellos, unos 30-60 min. antes de iniciar la infusión del preparado para reducir el riesgo de síntomas de IAR. Para los síntomas leves a moderados de un IAR, considere el tratamiento con antihistamínicos y paracetamol y / o reduzca la velocidad de infusión a menos de la mitad de la velocidad de respuesta. En el caso de síntomas únicos graves de IAR, la perfusión debe suspenderse hasta que los síntomas se resuelvan y se debe considerar el tratamiento con antihistamínicos y paracetamol. La infusión puede reiniciarse al 50% -25% de la velocidad a la que respondió. Para los síntomas de IAR moderados recurrentes o el nuevo tratamiento después de síntomas de IAR severos únicos, considere la premedicación (con antihistamínicos y paracetamol y / o corticosteroides) y reduzca la velocidad de infusión al 50% -25% de la velocidad a la que ocurrió la respuesta previa. Son posibles reacciones de hipersensibilidad de tipo alérgico graves; si ocurren, se recomienda suspender inmediatamente la preparación e implementar el tratamiento adecuado. Se deben cumplir las reglas aplicables para hacer frente a una emergencia. Los pacientes que hayan experimentado una reacción alérgica durante la infusión del fármaco deben volver a probarse con especial precaución; Durante la administración, debe haber personal médico especialmente capacitado y equipo de reanimación disponible (incluida la epinefrina). Esta hipersensibilidad aguda o potencialmente mortal que no se puede controlar es una contraindicación para volver a probar el fármaco. La preparación contiene sodio; se debe tener precaución en pacientes que siguen una dieta con un contenido limitado de sodio. La compresión de la médula espinal, también en la región cervical, con mielopatía posterior es una complicación conocida y grave que puede ser causada por MPS VI; los pacientes deben ser monitoreados para detectar signos y síntomas de compresión de la médula espinal (dolor de espalda, parálisis por debajo del punto de presión, incontinencia). orina y heces) y, si es necesario, reciba la atención adecuada.

Actividad indeseable

Muy frecuentes: faringitis, gastroenteritis, arreflexia, dolor de cabeza, conjuntivitis, opacidad corneal, dolor de oído, deterioro de la audición, hipertensión, disnea, congestión nasal, dolor abdominal, hernia umbilical, vómitos, náuseas, edema facial, erupción , urticaria, picazón, dolor, dolor en el pecho, escalofríos, malestar, fiebre, dolor en las articulaciones. Frecuentes: convulsiones, hipotensión, apnea, tos, insuficiencia respiratoria, asma, broncoespasmos, eritema. Frecuencia no conocida: reacción anafiláctica, shock, parestesia, bradicardia, taquicardia, cianosis, palidez, edema laríngeo, hipoxia, respiración rápida.

Embarazo y lactancia

El medicamento no debe usarse durante el embarazo a menos que sea claramente necesario. Debe interrumpirse la lactancia durante el tratamiento con el preparado. Los estudios de reproducción realizados en ratas y conejos que recibieron el fármaco en dosis de hasta 3 mg / kg / día no mostraron evidencia de deterioro de la fertilidad o de efectos nocivos para el feto causados ​​por el fármaco.

La preparación contiene la sustancia: Galsulfasa